Regina Próspero foi homenageada na sessão solene de abertura do XXXVII Congresso Brasileiro de Genética Médica e Genômica, realizada na quarta-feira (2/9), em São Luís, no Maranhão.
A homenagem destacou a trajetória de uma da mais importante liderança do movimento brasileiro de pessoas com doenças raras. Regina, que morreu em 8 de fevereiro de 2026, transformou a experiência vivida como mãe de dois filhos com mucopolissacaridose em uma atuação pública voltada ao acolhimento das famílias, à ampliação do diagnóstico e do tratamento e à construção de políticas públicas.
Fundadora do Instituto Vidas Raras, Regina foi lembrada por sua contribuição à defesa do diagnóstico, do tratamento e dos direitos das pessoas com doenças raras.
Sua irmã, Rosely, falou em nome da família. No discurso, lembrou que algumas pessoas não apenas passam pela vida, mas transformam a existência de milhares de outras.
“Da dor de uma mãe diante do diagnóstico raro de seus filhos nasceu uma força capaz de mobilizar famílias, profissionais, pesquisadores, sociedade e poder público.”
Rosely ressaltou que Regina compreendeu a necessidade de aproximar o conhecimento científico da experiência vivida pelos pacientes e seus familiares. Essa convicção orientou sua atuação em defesa da triagem neonatal, do diagnóstico precoce, do acesso ao tratamento e do reconhecimento das pessoas com doenças raras nas políticas públicas.
A irmã também chamou a atenção para uma dimensão do legado de Regina que não cabe em indicadores ou balanços institucionais: sua presença na vida das famílias que acolheu e nos caminhos que ajudou a abrir.
“Regina não está mais fisicamente entre nós, mas continua presente em cada caminho que ajudou a abrir, em cada diagnóstico que chega mais cedo, em cada família acolhida e em cada pessoa que continua lutando.”
A homenagem, feita diante da comunidade brasileira de genética médica e genômica, reuniu duas dimensões que Regina sempre procurou aproximar: o conhecimento dos profissionais e pesquisadores e a experiência concreta das famílias diante de uma doença rara.
Ao encerrar o discurso, Rosely resumiu o sentimento da família e de seus amigos e admiradores:
“Obrigada, Regina. Seu legado continua vivo.”
A Academia de Pacientes publicou, em fevereiro, um texto sobre a trajetória e o legado de Regina Próspero.
Este post Regina Próspero é homenageada na abertura de congresso brasileiro de genética médica foi primeiramente publicado em Academia de Pacientes.
]]>No Brasil, o endereço pode pesar mais que o diagnóstico. É basicamente essa a conclusão dos estudos de Bruno da Cunha de Oliveira (Insper) e Daniel Wang (FGV Direito SP) sobre os NatJus, os núcleos técnicos que hoje influenciam fortemente a decisão sobre, quem vai receber medicamento de alto custo pela Justiça.
Antigamente, se um médico prescrevia um medicamento fora do SUS, o juiz mandava ver com base no laudo; sem checar se o tratamento tinha evidência de que funcionava, sem olhar o custo. Em 2016, o CNJ criou os NatJus para colocar médicos e farmacêuticos entre o pedido e a decisão. Em setembro de 2024, o STF (Tema 6) tornou obrigatório consultar o núcleo antes de conceder qualquer medicamento de alto custo fora do SUS, sob pena de a decisão cair.
No papel, o parecer é só consultivo. Na prática, é quase a sentença. Parecer contra, pedido negado: quase sempre.
Até 13 vezes de diferença
Aqui é onde a coisa fica estranha. Cada tribunal estadual montou seu próprio núcleo do seu jeito, sem padrão nenhum vindo do CNJ. Resultado: a chance de um parecer favorável varia quase 13 vezes dependendo do estado.
Mato Grosso aprova 7,1% dos pedidos. Espírito Santo, 11,9%. Rio Grande do Sul, 15,3%. Do outro lado, Rio de Janeiro aprova 73,5%, Bahia 76%, Paraná chega perto de 90%.
Taxa de favorabilidade por Estado (os extremos)
| Paraná (PR) | ~90,0% |
| Bahia (BA) | 76,0% |
| Rio de Janeiro (RJ) | 73,5% |
| Rio Grande do Sul (RS) | 15,3% |
| Espírito Santo (ES) | 11,9% |
| Mato Grosso (MT) | 7,1% |
Fonte: dados LabDados/FGV e Insper
O que mais incomoda é comparar o mesmo medicamento para a mesma doença. Nivolumabe, imunoterapia contra câncer de pulmão e rim: 100% de aprovação na Bahia, 91,7% no Rio, 3,3% em Mato Grosso. Ribociclibe, para câncer de mama avançado: 100% no Paraná, 92% no Rio, zero em Mato Grosso.
Dava pra pensar que isso é só reflexo de pacientes mais ou menos graves em cada lugar. Só que Oliveira e Wang controlaram os dados por perfil clínico (idade, histórico, gravidade) e a diferença continuou do mesmo tamanho. O que sobra é viés puro, geográfico, sem explicação médica ou jurídica.
De avaliador técnico a carimbo
A ideia por trás de reforçar o NatJus era trazer ciência para a decisão judicial. Só que, pelo menos em São Paulo, os pareceres viraram outra coisa: na maioria dos casos, o juiz usa o parecer só para checar se existe alternativa no SUS; o mínimo para cumprir os requisitos formais do Tema 106 do STJ. Virou checklist, não avaliação técnica.
Um detalhe que diz muito: juízes citam o parecer com muito mais frequência quando concordam com ele, principalmente quando é desfavorável e serve para justificar a negativa. Quando decidem conceder o medicamento, mesmo contra a recomendação, tendem a esconder o parecer ou descartá-lo com a frase de sempre: “a prescrição do médico assistente deve prevalecer”. O parecer técnico deixa de fundamentar e vira escudo.
Tem ainda o detalhe de que o juiz escolhe entre o NatJus estadual e o nacional (esse em parceria com o Hospital Albert Einstein). E pode escolher sabendo de antemão qual vai dar a resposta que ele quer. Um juiz paulista que quer negar risperidona a um paciente autista tem à mão o NatJus SP, que historicamente nega 85,1% desses casos. Quem quer conceder, recorre ao Nacional. É o Fórum Shopping técnico.
As posições em disputa
CNJ e STF defendem que o NatJus traz racionalidade científica e protege o orçamento do SUS. As associações de pacientes, como a Febrararas, veem uma barreira fria que ignora a situação individual; grave sobretudo para quem tem doença rara sem alternativa no mercado. As defensorias públicas criticam o desvio: o núcleo deveria avaliar a segurança do medicamento, não fazer o papel de guardião orçamentário. E apontam juízes usando o e-NatJus para copiar pareceres antigos sem olhar os avanços médicos recentes. A Interfarma reclama que vários núcleos não têm capacidade técnica para avaliar tratamentos oncológicos ou imunológicos complexos.
O CNJ diz que está montando um diagnóstico nacional dos NatJus, mapeando estrutura e prazos de cada tribunal, com meta de uma estratégia de harmonização até o fim de 2026. Incluído aí está um projeto de IA, o EvidênciaJud, para identificar pareceres contraditórios, e um núcleo especializado em doenças raras no Hospital de Clínicas de Porto Alegre.
Enquanto isso não sai do papel, quem precisa da Justiça para sobreviver a uma doença grave continua dependendo de uma coisa que não deveria importar: em qual tribunal caiu o seu caso.
Este post A loteria macabra: o NatJus decide quem vive, e isso vai depender de onde você mora foi primeiramente publicado em Academia de Pacientes.
]]>Em 24 de agosto de 2026, o Diário Oficial da União publicou a Resolução 3.332/2026: fim do registro condicional do Elevidys® (delandistrogeno moxeparvoveque) no Brasil.
Anvisa e Roche anunciaram juntas. O cancelamento foi pedido pela própria fabricante, Sarepta, “porque os dados clínicos disponíveis não atendem aos requisitos regulatórios”. É uma frase seca para encerrar três anos de pressão política, brigas científicas, uma enxurrada de ações judiciais bilionárias e mortes que, para muita gente, não precisavam ter acontecido.
Nos EUA a droga já era discutida. A Sarepta Therapeutics desenvolveu, a Roche vendeu mundo afora, e o alvo era a Distrofia Muscular de Duchenne: doença que degenera os músculos, quase sempre em meninos. Em junho de 2023, a FDA aprovou por via acelerada, só para uma faixa etária pediátrica. E aprovou de um jeito estranho: Peter Marks, diretor do setor da FDA que avalia biológicos, foi contra o parecer da própria equipe técnica, que recomendava não aprovar.
O teste que deveria confirmar o benefício saiu fraco. Ainda assim, um ano depois, em junho de 2024, a FDA ampliou a aprovação para qualquer idade (de novo contra o alerta da própria equipe de que os benefícios eram limitados e as incertezas, grandes). Isso reabriu uma discussão que não tem resposta fácil: até onde a agência pode afrouxar o que exige de evidência quando o remédio custa milhões e as famílias estão desesperadas?
Quantas dessas decisões (a aprovação acelerada nos EUA, a expansão de 2024, a compra sob liminar no Brasil) teriam sido diferentes se o alerta técnico interno tivesse pesado mais do que a pressa de dar uma resposta a famílias desesperadas?
No Brasil, a Anvisa liberou o registro condicional em dezembro de 2024. O preço (R$ 14,6 a 17 milhões por dose) bastou para transformar o caso numa guerra de liminares. Famílias, com promessas médicas otimistas e imprensa pouco crítica no meio do caminho, foram à Justiça pedir que a União pagasse o tratamento pelo SUS.
O governo reagiu: em 23 de agosto de 2024 a União levou o assunto ao STF, Petição 12.928, pedindo para suspender a compra obrigatória. Seis dias depois, Gilmar Mendes topou e suspendeu as liminares. Quem trabalha com economia da saúde chamou isso de necessário. O SUS não aguentaria comprar em série um remédio de eficácia contestada. Em junho de 2025, a Conitec formalizou a dúvida, questionando eficácia e segurança e recomendando não incorporar o tratamento.
Enquanto isso, fora do Brasil, as coisas pioravam de um jeito mais grave. Em março de 2025, um garoto de 16 anos morreu de insuficiência hepática aguda depois da dose máxima. Em junho, uma segunda morte por falência hepática fulminante; aí a Sarepta parou, temporariamente, o uso comercial e os testes em quem já não andava mais.
E a empresa não ajudou a própria imagem: em julho de 2025 descobriu-se que a Sarepta tinha deixado de informar mortes ocorridas em testes clínicos. Três mortes confirmadas, evidência de lesão hepática grave ligada ao vetor viral do tratamento (AAVrh74), e a FDA pediu novas análises. Chegou a ameaçar tirar o produto do mercado. A Sarepta disse não a um pedido da própria FDA para parar a distribuição por conta própria. A pressão não baixou: em novembro de 2025 veio o alerta grave na bula e o uso ficou restrito a quem ainda anda.
No Brasil, o caso que mexeu com todo mundo foi o de Pedro Henrique, menino de São Carlos (SP) que recebeu a aplicação em março de 2025, pago pelo SUS por decisão judicial. A imprensa local chamou de “renascimento”. Três meses depois, ele morreu de uma infecção por influenza. A FDA concluiu depois que a morte não teve relação direta com a terapia. Mas o estrago, aqui, já estava feito: ficou a pergunta sobre riscos imunológicos em quem passa por terapia gênica e sobre o quanto o Brasil está preparado para acompanhar isso de perto.
A Anvisa suspendeu cautelarmente venda, distribuição e uso do Elevidys® em julho de 2025 e manteve a suspensão nas revisões de setembro e outubro, pedindo mais explicação sobre como o vetor viral causava a lesão.
Do outro lado do Atlântico, a EMA recomendou, em julho de 2025, não aprovar o registro na Europa. Os benefícios, segundo a agência, não estavam comprovados. A Roche parou de fornecer o remédio para seis países fora dos EUA. A Sarepta demitiu 500 pessoas, mais de um terço do quadro, cancelou parte do portfólio de terapias gênicas, e viu as próprias ações despencarem. O chefe da FDA também saiu do cargo naquele período.
A suspensão definitiva de agora encerra o capítulo comercial do Elevidys® no Brasil. Mas não conclui o capítulo da segurança: a Anvisa deixou registrado que a Roche continua obrigada a monitorar e informar dados de segurança de todos os pacientes brasileiros que receberam o remédio entre dezembro de 2024 e julho de 2025, inclusive os que participaram de estudos clínicos no país.
Sobra a pergunta incômoda: quantas dessas decisões (a aprovação acelerada nos EUA, a expansão de 2024, a compra sob liminar no Brasil) teriam sido diferentes se o alerta técnico interno tivesse pesado mais do que a pressa de dar uma resposta a famílias desesperadas?
Desde junho de 2023 temos acompanhado aqui neste blog o caso desta malfadada terapia. E de uma forma crítica que só é possível quando não se é patrocinado pela indústria farmacêutica. Independência em assuntos que envolvem vida e morte de seres humanos não têm preço.
Com a palavra agora os deputados demagogos que preferiram acenar para a platéia, com audiências públicas assemelhadas a programas de calouros, do que observar a boa ciência.
Cláudio Cordovil Oliveira é pesquisador da Fiocruz, jornalista especializado em Ciência, agraciado com o Prêmio José Reis de Divulgação Científica, pelo CNPq
Este post Crônica de um fiasco anunciado foi primeiramente publicado em Academia de Pacientes.
]]>Um artigo recente de Camila Pepe sobre a reforma do momento pós-incorporação de tecnologias no SUS lembra que o quilograma deixou de ser definido por um cilindro de platina e irídio guardado em Paris, porque uma régua só serve se soubermos contra o que ela foi calibrada. Camila usa esse caso para examinar a nova régua que vai decidir quando um tratamento passa por negociação extra antes de chegar ao SUS: as Diretrizes Metodológicas de Análise de Impacto Orçamentário, que até pouco tempo estiveram em consulta pública. É exatamente esse ponto que interessa a quem espera um medicamento para doença rara: a régua em questão também não tem sua calibração publicada.
O texto de Camila Pepe é rigoroso, bem documentado e, precisamos reconhecer, extremamente diplomático para com o governo. Cada crítica sua vem pontuada por expressões como “pode ser uma escolha legítima”, “é defensável”, “o avanço é real”. É o tom correto para quem está analisando uma minuta recém-saída da consulta pública. Mas quem vive esperando o medicamento que demora a chegar não faz questão de boas maneiras. Então vale traduzir, em português claro e de forma pragmática, o que o artigo de Camila Pepe realmente aponta.
O fato, sem adjetivos, é, em bom português: o Ministério da Saúde já publicou e colocou em funcionamento o aparato que vai negociar preço e condição de acesso antes de qualquer tecnologia (medicamento, entre outras) chegar ao paciente: comitê permanente de negociação, rol de oncológicos de altíssimo custo, fluxo de compras acelerado.
O que ainda não existe, formalmente, é a régua que decide quando todo esse aparato entra em ação. E essa régua, pelo que a minuta que esteve em consulta revela, está calibrada para fisgar mais casos do que a referência internacional (que a própria diretriz cita como fonte) pegaria. Isto porque aplica os mesmos percentuais de outra distribuição a uma base de cálculo 45% menor, sem recalcular a proporção. Na prática: o limiar brasileiro de “alto impacto” é cerca de 55% mais baixo do que seria se a fórmula internacional fosse seguida à risca. Ou seja, no Brasil, muitas tecnologias de saúde (ou medicamentos) serão considerados de alto impacto orçamentário quando no exterior seriam consideradas de impacto moderado.
Durante 130 anos, o quilograma foi definido por um objeto. Um cilindro de platina e irídio conservado sob redomas de vidro no Bureau Internacional de Pesos e Medidas, nos arredores de Paris, contra o qual todas as balanças do mundo eram, em última instância, calibradas. As verificações periódicas, porém, mostravam que o protótipo e suas cópias oficiais divergiam ao longo das décadas, da ordem de dezenas de microgramas. E o detalhe mais desconfortável era este: não havia como determinar qual dos artefatos tinha mudado. A referência não conseguia dizer nem sequer o que se movia, se ela ou as cópias. Em maio de 2019, a metrologia internacional aposentou o cilindro e redefiniu o quilograma a partir de uma constante física, precisamente porque uma régua que se move em silêncio, sem que se saiba como nem quanto, deixa de ser régua. O Brasil está prestes a adotar uma régua nova para decidir quando uma tecnologia em saúde exige, além da avaliação técnica, um rito adicional de adequação e negociação antes de chegar ao SUS. E vale examinar, com o cuidado que a metrologia dedicaria, de que essa régua é feita, contra o que ela foi calibrada e o que acontece com ela ao longo do tempo.
Em A régua que perdeu massa, por Camila Pepe
O fato de o Brasil ser país de renda média tem a ver com isso?
Fui checar a revisão internacional que serviu de base para os percentuais brasileiros na diretriz que até recentemente esteve em consulta pública. Ela reúne dados de 12 países (Argentina, Austrália, Inglaterra, Canadá, Alemanha, França, Países Baixos, EUA, Taiwan, Ucrânia, Escócia e Singapura). Ou seja: a “régua internacional” que o Brasil está usando como referência foi calibrada, na prática, com base na experiência de países ricos. Só Argentina e Ucrânia fogem dessa faixa, e nenhum dos dois países tem sistema de saúde do tamanho ou da complexidade do SUS.
Isso sugere um raciocínio plausível, e preciso ser honesto com relação a isso : é especulação minha, não algo que a minuta ou qualquer documento oficial confirme. Em países de alta renda com sistema público forte ou seguro universal (a maioria da amostra da revisão), gasto público e gasto total em saúde costumam estar próximos; então escolher um ou outro como base de cálculo faz pouca diferença. No Brasil, onde o gasto público é 45% do gasto total, essa escolha muda o resultado em dezenas de milhões de reais. Dá para especular que o fato de o Brasil ter um sistema misto, público e privado, típico de país de renda média, tornou essa divergência entre gasto público e gasto total relevante de um jeito que ela não seria nos países que compõem a maior parte da referência internacional: o que ajudaria a justificar a escolha de usar o gasto público como base.
O que essa hipótese não explica é por que os percentuais em si (0,01% e 0,02%) não foram recalculados ao trocar de base. Ser país de renda média pode justificar trocar o denominador. Mas não justifica manter a proporção original como se nada tivesse mudado.
Por que isso pesa mais para doença rara do que para outras condições?
Tratamentos para doenças raras têm uma característica que a lógica desse limiar não trata com cuidado especial: poucos pacientes, custo unitário alto. É exatamente o perfil de tecnologia que fica mais perto da linha divisória entre “impacto moderado” e “alto impacto”. Nem é tão barato a ponto de passar despercebido, nem tão caro a ponto de já estar automaticamente na categoria mais alta de qualquer jeito. É a faixa intermediária que mais sente o efeito de mover a régua 55% para baixo. Uma tecnologia que, pela conta internacional, ficaria classificada como impacto moderado (e, portanto, seguiria o fluxo comum de incorporação), pode passar a ser “alto impacto” no Brasil e entrar na fila do comitê de negociação antes de chegar a qualquer paciente. Resumindo, tempo precioso gasto, da perspectiva do paciente.
Aqui preciso ser sincero sobre o que é fato e o que é extrapolação minha: o artigo de Camila não fala especificamente de doenças raras, nem calcula quantos tratamentos órfãos cruzariam essa nova linha. O raciocínio acima (de que a faixa intermediária de custo é a mais afetada pelo rebaixamento do limiar) é uma inferência lógica a partir dos números que o artigo apresenta, não um dado publicado sobre o impacto específico em doenças raras. Não existe, até onde o texto mostra, nenhuma simulação oficial de quantos processos de doença rara seriam pegos pelo novo rito. E é exatamente essa ausência de simulação, mencionada no artigo de Camila como uma lacuna geral da minuta, que devia ter sido a primeira coisa feita antes de publicar qualquer coisa.
A indefinição da métrica pesa duas vezes contra doença rara
O artigo mostra que a minuta não diz se o limiar incide sobre o valor de aquisição, o desembolso bruto ou o impacto líquido no orçamento. Para doença rara, essa ambiguidade tem um efeito especialmente perverso: tratamentos de longo prazo, muitas vezes crônicos, costumam ter desembolso bruto alto no primeiro ano e impacto líquido menor (ou até negativo) nos anos seguintes, à medida que evitam internações, complicações e outros tratamentos de suporte. Se o gatilho for calculado pelo desembolso bruto do primeiro ano (e nada garante que não será, porque isso simplesmente não foi decidido), o tratamento entra automaticamente no rito de negociação mesmo quando, olhando o quadro completo, ele economiza dinheiro do sistema no médio prazo.
O limiar foi calculado com dados de população e gasto de 2022. Se os valores em reais ficarem parados enquanto o custo da saúde sobe com a inflação (e o artigo de Camila mostra que não existe, até agora, mecanismo declarado de correção), cada ano que passa aperta um pouco mais a régua sem maior estardalhaço. Um tratamento que hoje ficaria abaixo do limiar pode ultrapassá-lo daqui a três ou quatro anos, só porque o valor em reais não andou junto com os preços. Para quem depende de diagnóstico e início de tratamento rápido, como costuma ser o caso em doença rara, em que o tempo de espera tem consequência direta sobre a progressão da doença, essa deriva silenciosa é tempo perdido que...]]>
O Handbook of pharmaceutical Science and Technology Studies acaba de ser lançado e o capítulo 7 reúne anos de trabalho do projeto SPIN (Inovação Farmacêutica Social): uma pesquisa internacional sobre alternativas ao modelo farmacêutico tradicional para doenças raras da qual tive a honra de participar.
O ponto de partida da pesquisa é conhecido: existem cerca de 10 mil doenças raras, afetando mais de 473 milhões de pessoas, e só cerca de 5% delas têm tratamento aprovado. A razão é econômica (populações pequenas não geram retorno suficiente para a indústria tradicional investir. E quando o tratamento existe, o preço pode ser inviável: o Zolgensma, para tratamento da Atrofia Muscular Espinhal, passou dos 2 milhões de dólares.
Em 2019, o SPIN foi selecionado em um edital da Trans-Atlantic Platform (T-AP), com financiamento do Brasil (FAPESP), Canadá (SSHRC), Holanda (NWO) e França (ANR). Conor Douglas e Fernando Aith lideraram a equipe de pesquisa em busca de iniciativas movidas por necessidade, não por lucro.
Foram 15 iniciativas estudadas nos quatro países e 151 entrevistas com reguladores, pacientes, médicos, pesquisadores e representantes da indústria. No processo, a SPIN passou a funcionar como o que os autores chamam de “conceito sensibilizador”: uma forma de enxergar colaborações que não seguem o caminho linear de “bancada ao leito”.
Três achados aparecem com mais força.
Primeiro, novas redes de parceria. Indo além do par público-privado, até incluir pacientes, médicos, filantropos, pagadores e pesquisadores, o que os autores chamam de “7 Ps”. A AFM (Associação Francesa contra as Miopatias) financia laboratórios e spin-offs próprios, o que evita que o conhecimento se perca na busca por lucro rápido.
Segundo, novos tipos de dados. Ensaios clínicos tradicionais não funcionam bem para populações pequenas, então o projeto documentou o uso de dados do mundo real: no Canadá, a plataforma G4RD funciona como repositório genômico compartilhado; na Holanda, o protocolo CUREiHUS permitiu acesso ao eculizumabe com monitoramento rigoroso, com economia relatada de mais de 60 milhões de euros ao sistema público.
Terceiro, rotas alternativas de produção. Em Amsterdã, farmácias hospitalares passaram a produzir remédios que antes tinham preços abusivos, mantendo o tratamento acessível. No Brasil, as Parcerias para o Desenvolvimento Produtivo (PDPs) transferiram tecnologia para laboratórios públicos como Bio-Manguinhos/Fiocruz, reduzindo a dependência de fornecedores externos.
Em março de 2023 o consórcio de pesquisdores da SPIN se encontrou em Utrecht, na Conferência Global para o Avanço da Inovação Farmacêutica Social, para fechar o trabalho de campo com recomendações de política pública. Os resultados foram publicados em dois artigos no Orphanet Journal of Rare Diseases: um position paper de 2022 e um artigo com os achados empíricos em 2025.
O Handbook agora coloca esse material dentro de um panorama mais amplo dos Estudos de Ciência, Tecnologia e Sociedade, discutindo a economia política da produção farmacêutica e o papel das plataformas digitais. A ideia central é simples: o sistema farmacêutico é uma construção social, e o que foi construído pode ser refeito.
Não sei se cabe chamar isso de “mudança de paradigma”. Mas hospitais produzindo terapias com células CAR-T no Canadá e na Holanda, e farmácias hospitalares contornando preços abusivos na Holanda, mostram que existe caminho fora do modelo dominado pela grande indústria: e é isso que o SPIN deixa registrado.
Cláudio Cordovil é pesquisador em saúde pública da Fiocruz, servidor público federal e jornalista científico, ganhador do Prêmio José Reis de Jornalismo Científico, concedido pelo CNPq
Este post Saúde além do lucro: Como o projeto SPIN criou uma nova gramática para o acesso a medicamentos no mundo foi primeiramente publicado em Academia de Pacientes.
]]>Baseado na reportagem “Conitec prepara limiares de impacto orçamentário e estuda novos modelos de incorporação“, de Rebeca Kroll (Futuro da Saúde, 12/08/2026)
Se você já esperou meses, ou anos, para saber se um tratamento seria oferecido pelo SUS, provavelmente já esbarrou no nome Conitec. É a comissão do Ministério da Saúde que decide quais remédios, exames e procedimentos entram no sistema público. Uma mudança em andamento por lá pode mexer com esse processo, e vale entender como.
O “termômetro” de impacto orçamentário
A Conitec está prestes a publicar diretrizes que formalizam valores de referência para classificar o quanto uma tecnologia pesa no orçamento do SUS. Segundo Luciene Bonan, diretora do Departamento de Gestão e Incorporação de Tecnologias em Saúde (DGITS), entre cerca de R$ 37,8 milhões e R$ 75,6 milhões o impacto é considerado alto; acima disso, muito alto.
Isso vai travar o acesso a remédios caros?
Não necessariamente, segundo a própria Bonan. A ideia por trás do limiar não é bloquear, é abrir espaço para mecanismos que viabilizem tecnologias caras: incorporação gradual, acesso gerenciado, negociação de desconto com o fabricante, conversa direta com quem cuida do orçamento. Isso já foi autorizado pela Portaria nº 8.817, de novembro de 2025.
E nem toda tecnologia que passar do limiar vai parar numa mesa de negociação. Bonan chama a decisão de “multifatorial”: o impacto orçamentário entra na conta, mas não decide sozinho.
Um espaço só para negociar preço
Em julho, o Ministério da Saúde criou um comitê de negociação de preços, que a Conitec pode acionar para negociar desconto em remédio caro antes da compra pelo SUS. A lógica é separar duas coisas que hoje andam meio misturadas: a avaliação técnica de uma tecnologia e a negociação comercial dela. “Faltava de fato um espaço de maior engajamento junto com as empresas, os laboratórios, os demandantes e o Ministério da Saúde”, diz Bonan.
O problema que isso não resolve sozinho
Aprovar uma tecnologia não garante que ela chegue rápido a quem precisa. Nélio César de Aquino, do departamento de assistência farmacêutica, explica o motivo: o orçamento federal é fechado e enviado ao Congresso antes de o Ministério saber quais tecnologias a Conitec vai aprovar nos meses seguintes. Sobra remanejar recursos às pressas, todo ano, para cobrir o que não estava previsto.
Isso ajuda a explicar por que o prazo legal de 180 dias para oferecer um tratamento já incorporado costuma escorregar. Bonan resume: “é um grande desafio casar a oferta com o planejamento orçamentário […]. É um ponto que ainda precisamos atacar.”
Os novos limiares e o comitê de negociação são passos concretos. O gargalo maior, esse descompasso entre aprovação técnica e calendário orçamentário, segue de pé, e um limiar por si só não resolve esse abacaxi
.Este texto foi elaborado apenas com base na reportagem citada. Não há, nesse material, confirmação sobre a data de publicação das novas diretrizes nem sobre a periodicidade dos valores de limiar. Para dados oficiais, vale checar diretamente o site da Conitec.
Este post Conitec vai ter um “termômetro” de preço para novos medicamentos no SUS foi primeiramente publicado em Academia de Pacientes.
]]>Setembro de 2025. A Interfarma (associação de 42 farmacêuticas de pesquisa) publica, com a consultoria IQVIA, o relatório Tempos de Acesso: a jornada que separa a inovação do paciente brasileiro. A conclusão virou citação obrigatória em qualquer debate sobre o SUS: um remédio aprovado pela Anvisa leva, em média, 44,8 meses para chegar ao paciente do sistema público. Quase quatro anos.
É um número que cola na memória. Também é, olhando a letra pequena do próprio relatório, mais frágil do que parece.
Quatro etapas, quatro grupos de remédios diferentes
O cálculo soma quatro médias: registro na Anvisa até preço na CMED (5 meses), análise da Conitec (8,3 meses), publicação do PCDT (16,5 meses) e compra efetiva pelo sistema público (15 meses, no cenário mais favorável). Somado, dá 44,8.
Só que cada etapa vem de um grupo diferente de remédios, em janelas de tempo diferentes. A primeira usa medicamentos registrados em 2024. A segunda, decisões da Conitec entre 2012 e 2025. A terceira, PCDTs publicados entre 2018 e 2024. A quarta, 73 moléculas com dados de venda até fevereiro de 2025. Nenhum remédio foi acompanhado do início ao fim. O relatório empilha médias de fotografias tiradas em momentos distintos e batiza o resultado de “jornada do paciente”. Serve como estimativa de ordem de grandeza. A casa decimal sugere uma precisão que a metodologia não entrega.
A conta que ficou de fora
Na última etapa, o relatório separa os remédios em quatro grupos, não dois: 34 tiveram aumento de consumo depois do PCDT, esperando em média 15 meses; 15 não mostraram nenhum aumento, mesmo já incluídos no protocolo, esperando em média 26 meses. Os 24 casos restantes não são um bloco único de “dado insuficiente”, como o próprio corpo do texto do relatório sugere em certo momento. A metodologia declarada na seção 5.1 os separa em dois grupos com significados bem diferentes: 11 casos em que “o impacto é anterior ao PCDT” (o consumo já era relevante antes da publicação do protocolo, então não dá para atribuir o acesso à norma nem medir o tempo que ela levou para gerar efeito) e 13 casos de “dados recentes/inconclusivos” (o protocolo é recente demais para ter dado tempo de se observar qualquer efeito). São problemas diferentes: um é sobre causalidade, o outro é sobre falta de tempo de observação.
O número que entrou no cálculo final foi o de 15 meses; o cenário mais favorável. Os 15 remédios sem impacto nenhum, com quase o dobro do tempo de espera, não aparecem na conta do 44,8. E os 11 casos em que o consumo já subia antes do PCDT existir são um lembrete de que, para uma fatia relevante das moléculas analisadas, nem é possível afirmar que o protocolo tenha sido a causa do acesso. Se qualquer um desses grupos entrasse na conta com peso maior, a manchete seria outra.
Impacto, ou coincidência de calendário?
Um remédio entra na categoria “com impacto” quando o consumo sobe depois da publicação do PCDT. A base de dados usada, a IQVIA Non-Retail, não separa a indicação de uso nem exclui compras vindas de ação judicial. O próprio relatório admite isso em nota. Parte desse “impacto”, então, pode ser decisão de juiz, nova indicação aprovada ou simples mudança de preço. O termo mais honesto seria “coincidência temporal”.
Estatística de um caso só
A Tabela 2 cruza área terapêutica com tempo de acesso. Na linha de oncologia, grupo “com impacto”, há um único remédio, e a média reportada é 0 meses. Uma média de um caso não é média, é um ponto isolado. Mas ali está, com o mesmo peso visual de categorias com sete ou trinta e quatro casos. Desvio-padrão, intervalo de confiança, mediana: nenhuma dessas medidas aparece em nenhuma linha do relatório.
Quem escreveu, e quem paga
Quem fez o relatório é uma associação cujos membros lucram com um processo de incorporação mais rápido, ao lado de uma consultoria que vive de contrato com essa mesma indústria. Isso não invalida os dados brutos. Mas falta uma seção de conflito de interesse e de financiamento — item que qualquer publicação técnica sobre acesso a medicamentos deveria trazer, seja de origem industrial ou não.
O que resiste
Um ponto passa o teste: a demora para atualizar PCDTs depois de decisão favorável da Conitec é real e grave: 67 casos represados, média de 22 meses sem protocolo publicado. Esse número, isolado, é mais confiável do que o 44,8 somado.
A indústria não erra em apontar a lentidão do sistema. Erra ao vestir essa lentidão com um número supostamente mais preciso do que a metodologia sustenta. Para quem defende pacientes, o relatório continua útil. Só exige o mesmo ceticismo que se aplicaria a qualquer outra fonte com interesse direto no resultado.
Nossa opinião
Uma empresa como a IQVIA, com capacidade analítica de sobra para calcular desvio-padrão, mediana ou intervalo de confiança em qualquer uma das quatro etapas, optou por publicar médias soltas, somar cohortes de anos e amostras diferentes como se fossem uma jornada única, e usar o cenário mais favorável (15 meses, não 26) na única etapa em que havia dois cenários concorrentes. E ainda assim entregar o resultado com uma casa decimal (44,8) que sugere precisão cirúrgica, onde a própria estrutura dos dados não permite tal certeza. Isso não é incompetência estatística; é um relatório tecnicamente correto em cada número isolado, mas desenhado retoricamente para produzir a manchete mais impactante possível dentro do que os dados brutos toleravam. O que, vindo de uma consultoria séria e paga por quem tem interesse direto no resultado, deveria ter vindo acompanhado de bem mais transparência metodológica (intervalos, tamanhos de amostra por célula, nota de conflito de interesse) do que apareceu no documento final.
Análise crítica de metodologia baseada no conteúdo público do relatório “Tempos de Acesso” (Interfarma/IQVIA, setembro de 2025). Não envolve verificação independente dos dados primários de Anvisa, CMED ou Conitec citados no relatório original.
Este post Os “44,8 meses” que a indústria farmacêutica quer que você memorize foi primeiramente publicado em Academia de Pacientes.
]]>Junho de 2026. Os Enunciados produzidos durante a VIII Jornada de Direito da Saúde mudam como juízes avaliam pedidos de medicamento e tratamento. Para quem lida com doença rara, o resultado é ambíguo: ficou mais difícil ganhar ação na média, e, ao mesmo tempo, abriu-se uma exceção que a comunidade pedia há tempos.
O filtro apertou
De acordo com o relatório da JOTA PRO Saúde, cerca de 52,5% dos enunciados novos ou revisados este ano têm caráter restritivo. Na prática: menos decisão automática a favor do paciente, mais exigência de prova técnica. Evidência científica de alto nível, custo-efetividade, comprovação de que já se tentou a via administrativa. Laudo médico, por si só, não basta mais.
A vitória: uma exceção para doenças raras
A Febrararas, em seu manifesto, em sua mobilização antes da jornada, dizia que cobrar o mesmo padrão de evidência de doenças raras e comuns era pedir o impossível. Esse argumento entrou no texto. O Enunciado 6 trata do fornecimento de remédios sem registro na Anvisa e mantém regra dura no geral, mas abre exceção explícita para raras e ultrarraras. É a primeira vez que a Jornada admite, por escrito, que a ciência das doenças raras roda em outra métrica.
Tempo clínico ≠ tempo administrativo
O Enunciado 166 pede que o juiz considere se o tratamento é sensível ao tempo: se esperar causa dano crescente, físico ou social. Para quadros progressivos, isso pesa. A demora não é só burocracia, é risco de dano que não se desfaz.
O que não mudou
- Enunciado 160 — decisões da CONITEC sobre custo-efetividade passam a valer como “mérito do ato administrativo”. Juiz revisar isso agora é excepcional.
- Enunciados 95 e 144 — laudo do médico assistente, sozinho, não decide mais nada. Precisa passar pelo NatJus ou por perito.
- Enunciado 12 — provar que o tratamento do SUS não funciona exige evidência de alto grau, o que é complicado em áreas com pouco estudo publicado.
Dois respiros
O Enunciado 153 diz que estoque zerado no SUS não justifica recusar a inclusão do paciente na lista. Os Enunciados 108 e 148 aceitam orçamento de outro estado quando não há três fornecedores locais dentro do preço máximo (situação comum para remédio de doença rara, que tem pouco fornecedor no país).
Fica valendo: menos decisão por urgência pura, mais exigência de prova organizada: laudo detalhado, histórico do itinerário terapêutico e uso direto dos enunciados 6 e 166 quando cabem. A exceção existe. Só não é automática.
Fontes: relatório da JOTA PRO Saúde sobre a VIII Jornada (2026); Manifesto da Febrararas; enunciados da VIII Jornada de Direito da Saúde (CNJ).
Leia também:
A VIII Jornada de Direito da Saúde e as doenças raras: O que está em jogo e o que você precisa saber
Este post VIII Jornada de Direito da Saúde: regra mais dura pra todos, mas os raros ganharam uma brecha foi primeiramente publicado em Academia de Pacientes.
]]>O Conselho Nacional de Justiça (CNJ) começou a testar, em julho de 2026, em seis estados, uma plataforma nacional que pretende unificar em um só lugar toda a informação sobre pedidos de medicamentos no Sistema Único de Saúde (SUS): a prescrição médica, a tramitação administrativa do pedido, a decisão da Secretaria de Saúde e, se o caso for parar na Justiça, também os dados do processo judicial. A conselheira Daiane Lira, do CNJ, apresentou a iniciativa em entrevista ao programa CB Poder, da TV Brasília, descrevendo-a como resposta a um problema de escala: mais de 900 mil processos judiciais relacionados à saúde tramitam hoje no país, segundo dados citados por ela (número que, vale registrar, não pôde ser confirmado de forma independente nesta reportagem e é atribuído à fala da entrevistada).
A promessa é atrativa. Reunir em um único sistema quem prescreveu, o que foi negado administrativamente e por quê, se há estoque do remédio, o preço registrado e qual ente federativo (União, estado ou município) é responsável por fornecê-lo daria ao juiz mais elementos para decidir e, em tese, tornaria o processo mais rápido. Segundo a entrevistada, o fornecimento de medicamentos responde por aproximadamente 20% dos processos judiciais em saúde no país , outro número que não conseguimos verificar.
Mas para quem convive com uma doença rara e depende de um medicamento de alto custo, a pergunta que a entrevista não responde é mais incômoda: uma plataforma mais rápida ajuda em algo se o remédio nem está na lista de medicamentos que o SUS fornece?
A própria conselheira reconhece, ainda que de passagem, que boa parte da judicialização em saúde envolve exatamente medicamentos “que não são incorporados ao SUS”, de “alto custo”, que “não estão nas políticas públicas” : a descrição quase exata da situação de quem tem doença rara. Uma plataforma que integra dados sobre prescrição, estoque e competência federativa torna a tramitação mais eficiente, mas não altera a decisão de fundo sobre incorporar ou não um medicamento à política pública. Ou seja: o sistema pode ficar mais rápido em dizer não.
A exigência de “evidência científica robusta” pode pesar contra quem tem doença rara
Um dos pontos mais relevantes da entrevista, e o que talvez mereça mais atenção crítica, é a menção ao avanço da chamada “medicina baseada em evidências” como critério para concessão judicial de medicamentos. Segundo a conselheira, o Supremo Tribunal Federal tem exigido decisões judiciais qualificadas por evidências científicas robustas de eficácia e segurança, e os Núcleos de Apoio Técnico ao Judiciário (NATJUS) existem para apoiar tecnicamente os magistrados nessa análise.
O critério é compreensível: evita que se autorizem tratamentos sem comprovação. Mas ele carrega um efeito colateral pouco discutido publicamente. Doenças raras, por definição, afetam poucas pessoas, o que faz com que, na maioria dos casos, não existam grandes ensaios clínicos randomizados sobre os tratamentos disponíveis, simplesmente porque não há população suficiente para produzi-los nos moldes exigidos pela medicina baseada em evidências convencional. Um padrão de prova pensado para doenças comuns, aplicado sem ajuste a doenças raras, tende estruturalmente a jogar contra esse grupo de pacientes; não por decisão deliberada, mas por desenho do critério.
A entrevista não deixa claro se o NATJUS e a nova plataforma incorporam algum ajuste metodológico para avaliar evidências atípicas ( estudos pequenos, séries de casos, registros de doenças raras, uso compassivo) ou se aplicam a régua padrão a qualquer pedido. É uma pergunta que caberia fazer diretamente ao CNJ.
O teste ainda não chegou a todo lugar
A fase inicial de testes de usabilidade da plataforma, prevista para 30 dias a partir de julho de 2026, roda em apenas seis estados: Goiás, Tocantins, Pará, Mato Grosso, Mato Grosso do Sul e Santa Catarina. Para pacientes de doença rara nos demais 21 estados e no Distrito Federal (muitos deles já enfrentando mais dificuldade de acesso a centros de referência), a promessa de integração de dados ainda não tem data para chegar.
A entrevistada informou que, segundo o CNJ, os processos judiciais contra planos de saúde privados já superam, em número, os processos contra o SUS nos primeiros meses de 2026; uma inversão que, segundo ela, é recente. Ainda assim, a plataforma nacional foi desenhada, por determinação do STF, apenas para o SUS. Não há previsão de quando, ou se, ela vai alcançar a saúde suplementar. Para o paciente de doença rara que depende de um plano de saúde, e não do SUS, a iniciativa por ora não muda nada.
O que a plataforma promete resolver; e o que não promete
Vale reconhecer o que a proposta tenta atacar: hoje, é comum que processos judiciais de saúde se arrastem por falta de clareza sobre qual ente federativo deve fornecer o medicamento, gerando disputas de competência que, segundo a entrevistada, o STF já pacificou em 2024 no Tema 1234. Ter essa definição incorporada de forma automática à plataforma, junto com dados de estoque e preço, deve mesmo reduzir atrito processual. É um ganho real de eficiência administrativa.
Mas eficiência processual e acesso efetivo ao tratamento são coisas diferentes. Para quem depende de um medicamento de alto custo e ainda não incorporado às políticas públicas, o risco é que a plataforma torne mais rápido e mais padronizado um sistema que, na ponta, continua estruturado para dizer não a exatamente esse perfil de paciente; a menos que o próprio critério de avaliação de evidências, e não só o fluxo de dados, também seja revisto.
Nota sobre as fontes: os números e afirmações sobre volume de processos, percentuais de judicialização e cronograma de testes citados neste texto têm como única fonte a entrevista da conselheira Daiane Lira ao programa CB Poder (TV Brasília/Correio Braziliense). Não foi possível, no âmbito desta análise, confirmar esses dados em fonte primária independente, como o Painel de Estatísticas da Saúde do CNJ.
Este post Uma plataforma para agilizar medicamentos pela Justiça: mas ela resolve o problema de quem depende de medicamento de alto custo? foi primeiramente publicado em Academia de Pacientes.
]]>Imagine precisar de um remédio urgente e o juiz, em vez de olhar para o seu caso, só confirmar o que diz uma nota técnica escrita por alguém que nunca te viu. É esse o risco que Mário Goulart Maia descreve num artigo saído na Migalhas em 6 de julho.
O NatJus existe para ajudar juízes (que não são médicos) a entender questão técnica em processo de saúde. Maia não tem problema com a ideia em si. O problema começa quando o apoio vira substituto: a nota técnica para de esclarecer e passa a barrar automaticamente, sem ninguém examinar o caso.
Técnica não substitui Constituição, parecer não substitui pessoa, protocolo não substitui dignidade.
O argumento dele é jurídico, não filosófico. Vem do Código de Processo Civil, que já diz que decisão baseada em fórmula genérica, sem explicar a relação com o caso, não conta como fundamentada. E vem da Constituição, que trata a dignidade da pessoa humana como fundamento da República, não frase de efeito. Para Maia, isso quer dizer uma coisa simples: parecer técnico não decide sozinho no lugar do juiz.
O exemplo mais forte é sobre autismo. A lei 12.764/2012 reconhece a pessoa autista como pessoa com deficiência e garante acesso a serviço de saúde adequado às suas necessidades. Negar terapia prescrita com base numa nota genérica ignora exatamente isso: cada caso de desenvolvimento é diferente, e tempo perdido nessa fase não volta. Isso o texto deixa bem claro, sem meio-termo.
Maia fecha o raciocínio jurídico com Kant: nunca tratar ninguém só como meio, e uma regra só vale se pudesse valer para todo mundo. A pergunta que ele deixa é simples de sentir na pele: você aceitaria seu próprio tratamento negado por um protocolo que nunca olhou para sua história?
Lendo isso, comecei a pensar em Habermas. Em ensaio de 1968, intitulado Técnica e ciência como ideologia, ele separa ação instrumental (regra técnica, eficiência) de ação comunicativa (acordo entre pessoas sobre normas e valores). E argumenta que a sociedade moderna empurra decisões que deviam ser políticas para dentro do território técnico, fazendo uma escolha parecer neutralidade. No caso do NatJus, dá para ler assim: quando o juiz troca análise por confirmação automática, a decisão parece científica, mas parou de ser sobre a pessoa que está do outro lado do processo.
De novo: isso é interpretação minha em cima do texto, não algo que Maia escreveu. O artigo dele fala por si só, sem precisar de Habermas: técnica não substitui Constituição, parecer não substitui pessoa, protocolo não substitui dignidade.
Este post NatJus: quando a nota técnica vira barreira e o paciente vira número foi primeiramente publicado em Academia de Pacientes.
]]>O Ministério da Saúde escolheu o primeiro grupo de medicamentos que vai testar a compra sigilosa: aquele modelo em que ninguém sabe quanto o governo pagou de verdade. Segundo Lígia Formenti, no JOTA (01/07/2026), começa com remédios oncológicos: já incorporados ao SUS no papel, mas ainda travados por falta de acordo com o fornecedor.
E aí mora o primeiro problema que vale entender: incorporar um remédio ao SUS não quer dizer que ele chega à farmácia do posto de saúde na semana seguinte. Antes disso, tem negociação de preço, definição de quem vai fornecer, logística, acordo entre estados e municípios, norma publicada. É nesse buraco entre “decidido” e “disponível” que a compra sigilosa quer entrar.
A ideia, resumida: o governo negocia desconto e não divulga o preço final. O argumento de sempre é que a farmacêutica só topa dar desconto de verdade se esse número não virar referência para outros compradores. Faz sentido em teoria. Outros países usam isso, sobretudo para remédios caríssimos. Só que tem uma conta que não fecha sozinha: quanto menos gente sabe o preço, mais peso recai sobre quem tem que fiscalizar depois.
E aqui a reportagem é honesta: o modelo ainda está sendo desenhado. Não se sabe quais remédios entram, com que critério, quem vai ter acesso aos preços reais, como vai funcionar a auditoria, nem que garantia existe para sigilo não virar sinônimo de “ninguém fiscaliza”. Isso não é detalhe burocrático. É o que vai definir se o negócio presta ou não.
Para quem depende do SUS, a pergunta é bem prática: o remédio vai chegar mais rápido? Talvez. Remédio caro trava justamente nesses impasses de preço e fornecimento, e, se o modelo resolver isso, o intervalo diminui. Mas, e aqui eu insisto, isso ainda é promessa. Desconto estimado e discurso de “mais acesso” não são a mesma coisa que número de pacientes atendidos.
No fundo, é uma escolha entre dois valores que não ficam juntos com facilidade: negociar melhor exige sigilo; fiscalizar exige transparência. Sem saber o preço, fica mais difícil para pesquisador, órgão de controle, associação de paciente ou jornalista dizer se o acordo foi bom ou só pareceu bom. Lá fora a experiência é mista: às vezes o sigilo trouxe desconto real, às vezes só escondeu o problema até auditoria, vazamento ou ação judicial expor.
O que vale acompanhar: as normas quando saírem, a lista de remédios incluídos, os critérios de elegibilidade, os prazos reais, se existe auditoria independente de verdade, os canais de controle social. E, principalmente, se alguém vai de fato conseguir checar o sigilo comercial contra o interesse público.
Se a compra sigilosa vai funcionar, isso não vai depender do sigilo em si. Vai depender de quem estiver de olho.
Fonte: Lígia Formenti, “Ministério da Saúde define lista de medicamentos candidatos à compra silenciada”, JOTA, 01/07/2026.
Este post Compra sigilosa de medicamentos: o que pode mudar para pacientes do SUS? foi primeiramente publicado em Academia de Pacientes.
]]>O remédio foi aprovado. O orçamento existe. E você ainda está esperando.
Um estudo inédito do Ipea explica por quê.
Você já foi buscar um medicamento na farmácia do SUS e voltou de mãos vazias? Já esperou por um tratamento aprovado pelo governo; aprovado mesmo, com processo e tudo, e ficou esperando por um ano, dois, sem receber nada? Já tentou entender como um sistema tão grande parece incapaz de ligar o médico, o remédio e o acompanhamento numa experiência que faça sentido?
Se você vive com uma doença rara, ou cuida de alguém que vive, essas não são perguntas retóricas.
O Ipea acaba de publicar um documento denso sobre o estado da Assistência Farmacêutica no SUS. O Prioriza SUS: Diagnóstico e propostas para o aperfeiçoamento da Assistência Farmacêutica, com 136 páginas, não tem linguagem fácil. Mas o que ele documenta afeta diretamente sua jornada de tratamento, e vale a pena entender.
O que a Assistência Farmacêutica deveria ser
Antes de entrar nos problemas, o conceito importa.
Assistência Farmacêutica não é sinônimo de “distribuir remédio”. É um processo que começa muito antes: na decisão de quais medicamentos o SUS vai oferecer, no planejamento de quanto comprar, no armazenamento adequado. E termina muito depois, no acompanhamento do uso ao longo do tempo, na verificação de que o tratamento está funcionando, na orientação ao paciente sobre o que fazer quando não está.
O problema que o Ipea documenta é que a maioria das secretarias de saúde no país ainda opera com uma versão bem mais curta desse conceito: comprar e entregar. O que vem antes e depois é tratado como secundário. Isso quando é considerado.
Para quem toma um comprimido por dia para pressão, essa lacuna já cria problemas. Para quem tem uma doença rara, com tratamento de alto custo, administração complexa e risco real de eventos adversos, a diferença entre Assistência Farmacêutica completa e Assistência Farmacêutica como logística de entrega pode ser a diferença entre um tratamento que funciona e um que falha sem que ninguém perceba.
Loading Viewer…
Alguns números que ajudam a entender a escala
Em 2024, o governo federal gastou R$ 22,9 bilhões com medicamentos. O valor destinado à estruturação dos serviços (as pessoas e as condições para que esses remédios cheguem e sejam usados de forma adequada) foi de R$ 100,4 milhões. Menos de meio por cento.
Em estabelecimentos ambulatoriais do SUS, havia 0,8 farmacêuticos por 10 mil habitantes no mesmo ano. Em pesquisa realizada no Rio de Janeiro, 42,3% dos participantes disseram nunca ter encontrado um farmacêutico numa farmácia pública. Sem esse profissional, não há orientação de uso, não há detecção de interação medicamentosa, não há ninguém verificando se o tratamento está sendo feito corretamente.
E, sobre o Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF), que é o braço do SUS responsável pelos medicamentos de alta complexidade, os mais relevantes para doenças raras? Uma análise citada no estudo encontrou que quase metade dos fármacos identificados em falta no país integravam justamente esse componente.
O que acontece entre a aprovação e o acesso. E por que demora tanto
A Conitec aprova um medicamento. O Ministério da Saúde decide pela incorporação. A lei diz que o SUS tem 180 dias para disponibilizá-lo.
Auditorias da CGU e do TCU, analisadas pelo Ipea, verificaram que o prazo médio entre a decisão de incorporação e a dispensação efetiva chegou a 624 dias. Entre 60 tecnologias incorporadas avaliadas pelo TCU, 78,3% não foram disponibilizadas no prazo. Em nenhum caso houve cumprimento integral.
Há um motivo estrutural para boa parte desse atraso, e ele raramente é mencionado: a decisão de incorporar um medicamento é tomada antes de definir quem vai pagar por ele. A pactuação entre União, estados e municípios sobre o financiamento vem depois da aprovação, não antes (?!?!?!?!). Isso cria um vão entre a aprovação formal e o acesso real, sem prazo legal claro para ser preenchido.
O que o estudo diz especificamente sobre doenças raras
Para condições que afetam pouquíssimas pessoas, é muito difícil produzir os estudos clínicos amplos que a Conitec normalmente exige. Isso não é uma falha do processo. É uma realidade, baseada em evidências (rsrsrsrs), para doenças raras.
O TCU identificou que sete dos 12 casos de incorporação com baixa qualidade de evidência numa análise recente eram de doenças raras ou ultrarraras. Esses medicamentos foram aprovados mesmo assim. Isso é positivo; mostra que o sistema tem flexibilidade para lidar com essa realidade.
O problema vem depois: o estudo mostra que, nesses casos de incorporação com evidência limitada, raramente são adotadas medidas estruturadas de monitoramento. O medicamento entra no sistema. Mas sem um plano claro para verificar se está funcionando, para quem, em que condições. Dos 12 casos com baixa evid...]]>
Pais de crianças com distrofia muscular de Duchenne pressionaram a Agência Nacional de Vigilância Sanitária, nesta terça-feira (16/6), em audiência pública na Câmara dos Deputados, pela retomada do acesso ao Elevidys, terapia gênica usada no tratamento da doença. O medicamento, registrado no Brasil em caráter excepcional e condicionado, está com venda e uso suspensos de forma preventiva desde julho de 2025, após relatos de mortes por falência hepática no exterior.
O debate, promovido pela Comissão de Defesa dos Direitos das Pessoas com Deficiência, reuniu representantes da Anvisa, do Ministério da Saúde, da Roche Farma Brasil, familiares de pacientes, médicos, advogados e parlamentares. A audiência explicitou o impasse entre, de um lado, famílias que veem no medicamento uma janela terapêutica estreita e, de outro, autoridades regulatórias que afirmam precisar de dados adicionais de segurança, eficácia e acompanhamento de longo prazo antes de rever a suspensão.
A distrofia muscular de Duchenne é uma doença genética rara, progressiva e degenerativa, que causa perda contínua de força muscular. Os primeiros sinais costumam aparecer na infância, e muitos pacientes passam a depender de cadeira de rodas na adolescência. Em fases avançadas, a doença pode afetar a respiração e o coração. É nesse intervalo curto, antes da perda funcional mais grave, que as famílias defendem a urgência do acesso ao Elevidys.
O centro da disputa
O ponto central da audiência foi a diferença entre duas noções de risco. Para as famílias, o maior risco é o tempo: cada mês de suspensão pode significar perda muscular irreversível e eventual exclusão dos critérios de uso do medicamento. Para a Anvisa, o risco regulatório está em liberar uma terapia gênica complexa sem garantias suficientes sobre segurança hepática, eficácia sustentada e capacidade da empresa de cumprir o monitoramento assumido no registro.
João Batista da Silva Júnior, gerente de Sangue, Tecidos, Órgãos e Produtos de Terapias Avançadas da Anvisa, afirmou que o Elevidys recebeu no Brasil um registro excepcional, vinculado a termo de compromisso. Segundo ele, o produto foi autorizado apesar de incertezas relevantes, em razão da gravidade da doença e da ausência de alternativas terapêuticas equivalentes. “Não estamos falando de uma dipirona, estamos falando de um produto sério, complexo, de riscos”, disse.
O representante da agência sustentou que o ensaio confirmatório apresentado para o registro não atingiu significância no desfecho primário, embora tenha mostrado resultados secundários considerados relevantes, como testes cronometrados de subir escadas e andar dez metros. Para a Anvisa, esse conjunto justificou uma autorização condicionada, mas não eliminou a necessidade de acompanhamento rigoroso.
A agência também afirmou que recebeu notificações de eventos adversos no Brasil, principalmente hepatites e hepatotoxicidades, parte delas associada ao uso fora das especificações de bula. No exterior, segundo a Anvisa, os casos de morte por insuficiência hepática motivaram a suspensão cautelar e a reavaliação do perfil de segurança.
Famílias falam em perda de oportunidade
A fala mais contundente veio de Humberto Cardoso Scherer, pai de Guilherme, apresentado como a primeira criança a receber o Elevidys no país. Em participação remota, ele exibiu vídeo do filho correndo, levantando-se do chão e subindo escadas. Disse que o menino, um ano e dez meses depois da infusão, está “100% sem nenhum sintoma aparente”.
Scherer criticou o que chamou de “inércia” da Anvisa e afirmou que os relatos concretos das famílias deveriam ser considerados no processo decisório. “O melhor estudo que se tem é o que eu posso mostrar”, disse, ao defender que a melhora observada no filho e em outras crianças tratadas deveria pesar na avaliação do medicamento.
A fala transformou a discussão técnica em um embate sobre a legitimidade da evidência. Enquanto a Anvisa insistiu na necessidade de dados estruturados, os pais reivindicaram valor para a experiência direta dos pacientes. “A trajetória da nossa vida, de todo mundo, é um ponto de interrogação. Só que as crianças com doença, com o devido respeito, e a gente que é pai sabe, ela é um ponto final”, afirmou Scherer. “O medicamento dá a chance dessa criança ter esse ponto de interrogação.”
O pai também questionou o efeito prático de decisões judiciais favoráveis ao acesso. Segundo ele, crianças com liminares favoráveis podem perder elegibilidade enquanto aguardam a reversão da suspensão. “Para que serve uma liminar?”, perguntou.
Roche admite falha de comunicação
A Roche Farma Brasil, responsável pelo registro no país, reconheceu um problema na comunicação com a Sarepta, empresa desenvolvedora do produto nos Estados Unidos. Ana Almeida, líder médica da Roche, afirmou que houve alteração no protocolo do estudo 305, conduzido pela parceira americana, e que a empresa brasileira não tomou conhecimento da mudança com a rapidez esperada.
Segundo ela, os dados enviados inicialmente à Anvisa contemplavam análise de segurança, mas não as análises de eficácia que a agência aguardava. A executiva disse que, ao identificar a lacuna, a Roche tomou providências para alinhar a comunicação global e produzir novas análises com apoio da equipe internacional.
Ana Almeida informou que análises de eficácia de três anos foram compartilhadas com a Anvisa e que dados de quatro anos também foram apresentados em reunião recente. Disse ainda que o seguimento dos pacientes passou de pelo menos cinco anos para dez anos após a infusão. A Roche, segundo ela, mantém o entendimento de que a relação benefício-risco do Elevidys permanece positiva.
Questionada sobre as crianças brasileiras que receberam a terapia, a representante da empresa afirmou que a Roche não acompanha individualmente cada paciente, mas mantém contato com médicos e dados apresentados em congresso. Segundo ela, os pacientes tratados apresentariam evolução melhor do que a esperada pela história natural da doença, com manutenção ou melhora da função motora em período em que se esperaria perda funcional.
Ministério da Saúde condiciona SUS à decisão da Anvisa
Luciene Bonan, diretora do Departamento de Gestão e Incorporação de Tecnologias em Saúde do Ministério da Saúde, afirmou que a pasta acompanha o caso e considera razoável avaliar a incorporação do Elevidys ao SUS caso a situação regulatória seja resolvida. A representante do governo, no entanto, ressaltou que o Ministério depende da conclusão da Anvisa sobre o registro e a suspensão.
Bonan procurou separar a discussão sobre acesso da defesa de uma tecnologia específica. Disse que o Ministério olha para o conjunto das terapias em desenvolvimento para Duchenne e que mais de uma dezena de tecnologias aparece no horizonte. Para ela, uma recomendação de incorporação precisa estar amparada em segurança e resultados clínicos, sobretudo porque o uso de uma terapia gênica pode interferir na possibilidade de uso futuro de outras terapias, pela imunogenicidade do vetor.
A diretora da Conitec também criticou a judicialização como caminho predominante de acesso. Segundo ela, esse é o pior cenário, porque dificulta acompanhamento sistemático, integração à rede de cuidado e responsabilização organizada das empresas. Defendeu que pacientes sejam incluídos em estudos clínicos e em processos administrativos capazes de assegurar monitoramento.
Parlamentares cobram rapidez
O deputado Max Lemos (União-RJ), autor do requerimento da audiência, defendeu a liberação do medicamento e afirmou que o Elevidys “traz esperança”. Ele também anunciou intenção de apresentar projeto de lei para destinar recursos das apostas esportivas, as chamadas bets, ao custeio do tratamento no SUS.
O deputado Vitor Lippi, médico, argumentou que riscos hepáticos são comuns a diversos medicamentos e não deveriam, isoladamente, impedir o uso. Para ele, a demora regulatória reduz as chances de crianças preservarem função muscular. A intervenção reforçou o tom político da audiência: transformar o impasse técnico em pressão institucional por decisão rápida.
Advogadas presentes também defenderam alternativas intermediárias. Daniela Avila Forti sugeriu a retomada provisória do acesso, com excepcionalidades e acompanhamento. Claudia Morcelli Oliveira, ligada à defesa de pacientes com Duchenne, criticou a falta de transparência e pediu participação mais direta das famílias no acompanhamento das discussões entre Anvisa, empresa e parlamentares.
O momento de maior tensão
A audiência teve seu ponto de maior tensão quando familiares e representantes de pacientes confrontaram a linguagem regulat...]]>
Nota da redação
Este post é mais longo do que o habitual — e intencionalmente. Os enunciados que serão votados hoje e amanhã na VIII Jornada de Direito da Saúde podem redefinir, na prática, o acesso à Justiça para pacientes com doenças raras em todo o Brasil. Não se trata de debate técnico restrito a juristas: trata-se de saber se, quando o sistema falha, ainda existe uma porta aberta. Pedimos que leiam com atenção, mesmo que seja necessário fazer isso em mais de uma vez. O tema merece.
Hoje e amanhã (16 e 17 de julho), em Brasília, o Conselho Nacional de Justiça (CNJ) reúne magistrados de todo o Brasil para discutir e votar enunciados sobre judicialização da saúde. Para a maioria das pessoas, esse tipo de encontro é invisível. Para quem vive com uma doença rara, ou cuida de alguém que vive, o que for decidido ali pode mudar diretamente as chances de acessar um tratamento.
Neste post, explicamos o que são esses enunciados, quais propostas preocupam mais a comunidade de doenças raras, o que a FEBRARARAS está defendendo, e o que ainda falta ser dito.
O que são os enunciados da Jornada?
Os enunciados não são leis. Não passam pelo Congresso, não são assinados pelo Presidente da República, não têm força normativa formal. Mas funcionam como bússola para os juízes. Quando um magistrado em Belém, em Cuiabá ou em Florianópolis recebe uma ação de paciente pedindo um medicamento, ele muito provavelmente vai consultar esses enunciados para orientar a decisão.
Enunciados bem escritos abrem caminhos. Enunciados escritos com foco apenas na sustentabilidade do sistema, sem atenção às pessoas mais vulneráveis, fecham portas que deveriam continuar abertas.
A VIII Jornada traz 44 propostas de novos enunciados e revisões de enunciados existentes. Algumas são positivas ou neutras. Outras, se aprovadas como estão, vão tornar a vida de pacientes com doenças raras significativamente mais difícil.
Por que doenças raras são um caso à parte?
Não é pedido de tratamento especial. É reconhecimento de uma realidade estruturalmente diferente.
O problema da evidência. Ensaios clínicos randomizados, o padrão ouro da medicina baseada em evidências, dependem de grupos grandes de pacientes. Uma doença que afeta 1 em cada 50 mil pessoas simplesmente não tem pacientes suficientes para esse tipo de estudo. Isso não significa ausência de evidência: significa que a evidência disponível tem formato diferente, séries de casos, registros internacionais, estudos observacionais, dados de uso compassivo. Exigir o mesmo padrão de prova de uma doença rara e de uma que afeta milhões é, na prática, exigir o impossível.
O problema do registro. A ANVISA registra medicamentos quando há demanda de mercado suficiente para justificar o processo. Para um medicamento que trata uma doença de poucas centenas de pacientes no Brasil, o fabricante muitas vezes não investe no registro nacional, não porque o medicamento seja ruim ou inseguro, mas porque o retorno econômico não cobre o custo regulatório. Muitos desses medicamentos têm registro completo no FDA americano ou na EMA europeia. A ausência de registro ANVISA, nesses casos, não é sinal de perigo: é falha de mercado. E o paciente não pode ser obrigado a pagar por essa falha com a própria saúde.
O problema da incorporação ao SUS. A CONITEC avalia medicamentos usando critérios de custo-efetividade desenvolvidos para populações grandes. Quando aplicados a doenças raras, o resultado quase sempre é desfavorável, pois o custo por paciente é alto porque há poucos pacientes. Isso não é julgamento sobre a eficácia do medicamento. É consequência matemática da raridade. Se a não incorporação pela CONITEC virar barreira absoluta ao acesso judicial, pacientes raros ficarão sistematicamente excluídos, não por falta de tratamento disponível, mas por uma equação que nunca vai fechar para eles.
O problema dos especialistas. No Brasil, há pouquíssimos médicos com experiência em determinadas doenças raras. Em algumas condições, são contados nos dedos de uma mão os profissionais que realmente conhecem a doença, seu comportamento clínico, suas janelas terapêuticas. O laudo desse especialista é, muitas vezes, a melhor evidência que existe no país sobre aquele caso. Desqualificar esse laudo em nome de uma consulta burocrática a um sistema que não tem nota técnica sobre a condição é substituir conhecimento real por ausência de conhecimento.
Os enunciados que mais preocupam. E por quê
Enunciados 18 e 19: a CONITEC não pode ser intocável
O Enunciado 18 propõe que a recomendação de não incorporação pela CONITEC, mesmo fundada exclusivamente em custo-efetividade, impeça como regra, o fornecimento judicial. Para obter o medicamento na Justiça, o paciente teria que provar que o ato administrativo da CONITEC foi ilegal, uma barreira praticamente intransponível para uma família tentando tratar uma criança.
O Enunciado 19 vai além: declara que a análise de custo-efetividade da CONITEC é mérito do ato administrativo e não pode ser discutida judicialmente, ressalvado apenas o controle de legalidade.
Juntos, esses dois enunciados criam um escudo poderoso em torno das decisões da CONITEC. O problema é que esse escudo foi pensado para conter abusos, casos de empresas farmacêuticas que pressionam judicialmente por medicamentos caros sem eficácia comprovada. Mas vai atingir, com força total, o paciente raro que não tem alternativa.
A CONITEC é um órgão técnico importante. Suas avaliações devem ser levadas a sério. Mas um órgão administrativo não pode ser imune ao controle judicial quando estão em jogo a vida de uma pessoa, a ausência de qualquer alternativa terapêutica e um método de avaliação que, por suas próprias limitações, é inadequado para a realidade das doenças raras.
Enunciado 15: o labirinto do registro
O Enunciado 15 recomenda que, nas ações envolvendo medicamentos importados, o juiz avalie a existência de registro na ANVISA e a disponibilidade de alternativa registrada no Brasil.
Para doenças raras, isso cria um labirinto sem saída: em alguns casos, o medicamento não tem registro na ANVISA porque o mercado é pequeno demais para justificá-lo. Não há alternativa registrada no Brasil porque, pela mesma razão, nenhum fabricante desenvolveu uma. O juiz avalia os dois critérios, não encontra nenhum satisfeito e indefere o pedido. O paciente, que tinha um tratamento disponível com registro FDA ou EMA, fica sem ele, por uma falha de mercado que não tem nada a ver com a segurança ou a eficácia do medicamento.
Revisão do Enunciado 9: o que é “experimental” para uma doença rara?
A nova redação consolida a proibição de custeio de tratamentos experimentais, agora com mais fundamentos jurídicos. O problema: para doenças raras, a linha entre “experimental” e “única alternativa disponível” é muito mais tênue do que para doenças comuns.
Um medicamento com autorização de uso compassivo pela própria ANVISA, ou com registro no FDA ou EMA para a indicação pleiteada, não é experimental no sentido científico. Mas pode não ter incorporação ao SUS nem registro definitivo no Brasil e ser tratado como experimental por uma leitura rígida desse enunciado.
Enunciado 20: comparar com o que não existe
O Enunciado 20 exige que a prova de efetividade inclua comparação com o que o SUS oferece. Para uma doença rara sem protocolo no SUS, o SUS não oferece nada. Exigir comparação com o inexistente é criar uma condição de prova que nunca pode ser satisfeita.
Revisões dos Enunciados 95 e 144: quando o sistema não conhece a doença
Esses dois enunciados exigem consulta prévia ao NATJUS e proíbem que o juiz decida baseado exclusivamente no laudo médico do paciente.
A ideia faz sentido para o universo geral: evitar decisões baseadas em laudos de segunda qualidade ou sem respaldo técnico independente. Mas o NATJUS não tem notas técnicas sobre a maioria das doenças raras (mais de 5 mil doenças). Quando o sistema consulta o NATJUS sobre uma condição que afeta 300 pessoas no Brasil e não encontra resposta, isso não significa que o tratamento é inadequado. Significa que a condição é rara demais para ter gerado volume de demandas suficiente para uma nota técnica.
Nesse cenário, o laudo do único especial...]]>